V České republice žije podle studie Inovace pro život přibližně 91 tisíc lidí s revmatoidní artritidou. Toto onemocnění významně omezuje život pacientů a může vést k trvalé invaliditě a plné závislosti pacienta na okolí. Proto je velmi důležitý včasný přístup k účinné léčbě. Řešení slibují inovace. „Moderní léčiva zvyšují komfort léčby, prodlužují život, zkracují hospitalizace a snižují pracovní neschopnost pacientů,“ řekl nám Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP). Inovativní léčiva tak snižují náklady zdravotního i sociálního systému. „Inovativní léčba je souhrnný název pro nejmodernější terapie. Využívají se v celé řadě terapeutických oblastí od onkologie přes kardiologii a imunologii po diabetologii. Řadí se sem například moderní biologická nebo genová léčba, ale i celá řada dalších převratných léčebných přístupů.“ Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) sdružuje v České republice 35 farmaceutických společností s vlastním vývojem nových léčiv. Jedná se o firmy, které jsou schopné vytvořit a přivést na trh zcela nové léčivé přípravky. Farmaceutické společnosti spolu v mnoha případech na vývoji léků spolupracují. Aktuálně probíhá například spolupráce na vývoji léčiva a vakcíny na covid-19. AIFP je členem Evropské federace farmaceutických společností a asociací (EFPIA) a intenzivně spolupracuje s Mezinárodní federací farmaceutického průmyslu a asociací (IFPMA) a Americkou asociací inovativních farmaceutických firem (PhRMA). Před několika dny představila AIFP české odborné i laické veřejnosti další část výsledků studie Inovace pro život. Jejím cílem je zefektivnit dopad inovací ve zdravotní péči v České republice a poskytnout verifikovaná data o inovativní léčbě. Studie se zaměřila na devět terapeutických oblastí, jež ilustrují vývoj a pokrok inovativní léčby s kvantifikovatelnými dopady. Jedná se například o roztroušenou sklerózu, karcinom prsu, kolorektální karcinom, diabetes II. typu, revmatoidní artritidu a řadu dalších. Studie také zacílila na hospodářské přínosy inovativního průmyslu. Farmaceutický průmysl totiž generuje významné finanční prostředky a svými aktivitami a investicemi vytváří obrat s relativně vysokým multiplikačním efektem. Hospodářský dopad vzrostl z 25 miliard korun v roce 2009 na 42 miliard korun v roce 2018.
Nové léčivé přípravky jsou drahé
„Na trh byly uvedeny nové orální cílené syntetické léčivé přípravky DMARD, díky kterým už není nutné aplikovat léčivou látku pomocí injekční stříkačky. Zvyšuje se tak pacientův komfort během léčby. Věříme, že další převratné objevy budou následovat,“ komentuje novinky v léčbě revmatoidní artritidy (RA) Mgr. Jakub Dvořáček a doplňuje: „Ve vývoji je dalších 50 nových moderních terapeutik určených k léčbě revmatoidní artritidy, které mohou pacientům dále pomoci.“ Včasné zahájení biologické terapie u pacientů s RA je doprovázeno poklesem pracovní neschopnosti z 19,4 % na 5,6 % již po třech měsících léčby a produktivita práce se v důsledku kratší délky pracovní neschopnosti zvýšila. Ačkoliv biologické léky prokazatelně výrazně zlepšují léčbu autoimunitních onemocnění u indikovaných pacientů, jsou nákladné a to je hlavní překážka pro jejich široké uplatnění. V České republice činí náklady na léčbu pacienta zhruba 200 tisíc korun ročně. Avšak tyto sumy je nutné vnímat v kontextu přímých úspor (tj. úspory, které účinná léčba přinese zdravotnímu systému tím, že udrží pacienta déle bez potřeby další zdravotní péče) a také úspor nepřímých (tj. úspor generovaných v rámci sociálního systému tím, že udrží pacienta déle práceschopného). Vstupem biosimilárních léků na trh se navíc snižuje cena celé lékové skupiny, tj. i původních originálních léčiv, čímž se léčba stává dostupnější. „Podle studie Inovace pro život vygenerovaly kratší pobyty pacientů v nemocnicích a nižší počet invalidních důchodů jen v období 2010 až 2017 významnou úsporu ve výši 399 milionů korun,“ uvádí ředitel Jakub Dvořáček. Včasné zahájení biologické léčby, která zvyšuje práceschopnost pacientů, může přinést dodatečných téměř 41 milionů korun ročně v podobě odvodů státu. V pos l ední ch letech doš lo k významnému posunu v léčebných možnostech. Základem jsou léky modifikující chorobu (tzv. DMARD), mezi které patří konvenční syntetické a cílené syntetické léky. Při včasném režimu podávání DMARD mohou pacienti dosáhnout stavu s nízkými či žádnými známkami aktivity onemocnění. Často se také podávají glukokortikoidy pro jejich rychlý protizánětlivý účinek. Dnes mají pacienti k dispozici několik biologických léků, které jsou výrazně účinnější, i když nejsou vhodné pro všechny nemocné. Moderní léčiva byla dříve dostupná pouze nejvíce postiženým pacientům. Cílená léčba se podává ve specializovaných centrech, je indikována při vysoké aktivitě nemoci, v některých případech lze podat i při středně vysoké aktivitě, pokud je účinek konvenční léčby nedostatečný. Nejmodernější léčbou jsou v současné době malé synteticky vyrobené molekuly s perorálním podáváním neboli inhibitory Janusových kináz (JAK), jež mají rychlý nástup účinku s poklesem a dlouhodobým udržením nízké klinické aktivity a zpomalením rentgenové progrese. Důležitá je nejen tzv. léčba k cíli, ale také aktivní komunikace pacienta s lékařem.
Výzva pro nejnovější technologie
Zajímavá je také kooperace farmaceutických společností sdružených nejen v asociaci AIFP s akademickým sektorem na celoevropské úrovni v rámci tzv. programu IMI 2 (Iniciativa pro inovativní léčiva – InnovativeMedicinesInitiative 2). Na konci června 2020 byly zahájeny v rámci této iniciativy výzvy k předkládání návrhů výzkumných projektů s tématy boje proti rakovině pomocí umělé inteligence, antimikrobiální rezistence, neurodegenerativních chorob, diagnostiky vzácných onemocnění, návratu údajů o klinických zkouškách účastníkům a dodržování pacienta. IMI přispěje částkou 59 milionů eur na projekty financované v rámci výzev; tyto prostředky pocházejí z programu Horizont 2020 a budou podporovat účast na projektech organizací, jako jsou univerzity, malé a střední podniky a skupiny pacientů. Společnosti EFPIA a partneři přidružení k IMI přispějí 47 miliony eur. A o jaké projekty se jedná? Například vědci na celém světě shromáždili velké množství biologických vzorků a dat, která by mohla být použita k urychlení výzkumu biologických markerů pro neurodegenerativní choroby, jako jsou Alzheimerova a Parkinsonova choroba. Takže toto téma si klade za cíl vytvořit platformu, která umožnila vědcům zjistit, jaké vzorky a data jsou k dispozici, a přistupovat k nim pro další výzkum. Otevřením těchto vzorků a údajů budou vědci schopni objevit nové biomarkery, které nakonec pomohou diagnostikovat pacienty, sledovat jejich onemocnění a vybrat nejvhodnější léčbu. Pokroky ve výzkumu také znamenají, že pro mnoho druhů rakoviny existuje více možností léčby než kdy dříve. Lékaři čelí rostoucímu počtu potenciálních terapeutických možností, z nichž každá musí být pochopena a efektivně přijata, aby každý pacient dostal správnou léčbu. Cílem dalšího projektu je vyvinout nástroj pro podporu rozhodování o léčbě s technologiemi umělé inteligence (AI) na podporu rozhodování a výzkumu rakoviny. Toto téma se zaměřuje na rakovinu prsu, plic a prostaty, protože existuje velké množství pacientů, vysoká neuspokojená lékařská potřeba a rychle se vyvíjející léčebné prostředí. Výstupy projektu by však mělo být možné aplikovat i na další druhy rakoviny. Dalším důležitým úkolem je rychlejší diagnostika tzv. vzácných onemocnění. Existuje totiž jen 5 000 až 8 000 vzácných onemocnění, jež ale postihují až 36 milionů lidí pouze v Evropské unii. Přes pokračující výzkum ale méně než 10 % pacientů dostává léčbu a jen 1 % má léčbu specificky schválenou pro jejich stav. Jednou z mnoha výzev, kterým čelí pacienti se vzácnými onemocněními, je diagnostika; ta trvá v průměru 8 let. Rychlejší diagnostika pacientů by jim umožnila sledovat správný lékařský tým a získat veškerou dostupnou léčbu. Cílem tohoto tématu je urychlit cestu k diagnóze. Jeho strategie je založena na dvou klíčových prvcích. Za prvé, genetický screening novorozenců, protože přibližně tři čtvrtiny vzácných onemocnění (kromě vzácných druhů rakoviny) jsou genetického původu a většina pacientů se vzácnými onemocněními jsou děti. Za druhé, vývoj algoritmů umělé inteligence pro identifikaci pacientů se vzácnými onemocněními prostřednictvím elektronických zdravotních záznamů. A na závěr ještě jeden závažný moment. Př ibližně polovina pacientů neužívá nebo neprovádí léčbu, jak je předepsáno, což v Evropské unii způsobuje odhadem 200 000 úmrtí ročně. V současné době chybí komplexní pochopení všech faktorů, které ovlivňují rozhodnutí pacientů ohledně dodržování léčby. Toto téma si klade za cíl poskytnout model chování, který umožní úplné porozumění dodržování požadavků pacienta, jakož i nástroje umožňující vývoj řešení, která se zaměřují na potřeby pacientů a zlepšují míru dodržování. Inovace tedy hrají důležitou roli nejen tradičně ve strojírenských a elektrotechnických průmyslových odvětvích, ale také ve farmaceutickém průmyslu. /Karel Sedláček/
