Čína vyzkouší revoluční úpravu genů u člověka jako první

V příštích letech chce být Čína světovou velmocí v biotechnologiích, a dává to znovu najevo. Vědci z fakultní nemocnice Sečuánské univerzity ve městě Čeng-du se jako první pokusí k léčbě lidí použít přepisování genů pomocí technologie CRISPR/ /Cas9 (zkráceně často CRISPR). S její pomocí se pokusí v některých imunitních buňkách pacientů vymazat jeden gen (gen PDCD1). Ten představuje jednu z několika pojistek, které chrání zdravé lidské buňky před napadením vlastním imunitním systémem. Vědci se vlastně pokusí učinit lidské obranné buňky agresivnějšími, tedy upravit je tak, aby potenciální cíle napadaly „ochotněji“ a častěji. Je to dnes široce zkoumaný přístup – byť většina týmů se výsledku nesnaží dosáhnout pomocí úpravy genů. Rizikem genetické úpravy imunitního systému je, že začne napadat jiné buňky až příliš ochotně, což může snadno vést k vážným obtížím. Ale ze strany čínských lékařů jde o velmi dobře vyargumentovaný risk. Americký úřad pro dohled nad léčivy FDA už schválil zkoušky léků, které se pokoušejí činnost genu PDCD1 v buňkách utlumit chemickými signály. I v USA se také chystá zkouška, při které se tento gen z imunitního systému vystřihne pomocí technologie CRISPR, zatím je ovšem stále ve schvalovacím procesu a začne zřejmě až někdy koncem letošního roku. A americká zkouška má být o to komplikovanější, že se při ní vystřihne z imunitních buněk ještě další gen a jeden se přidá. Vraťme se ovšem k čínskému pokusu. Během letošního léta probíhá takzvaná první fáze, při které se bude ověřovat bezpečnost postupu u zdravých dobrovolníků. Vědci jim odeberou z těla buňky imunitního systému (T-lymfocyty, tedy druh bílých krvinek), geneticky je upraví a také namnoží. Poté prověří, zda genetická editace proběhla podle plánu, a pak vrátí buňky pacientům do těla, aby viděli, jak reaguje. Pokud vše půjde dobře, až pak by měly přijít na řadu zkoušky u pacientů v konečné fázi rakoviny. Pokud se u této skupiny projeví alespoň nějaký efekt, řady pacientů ve zkoušce by se měly i nadále rozšiřovat. V té době by se do zkoušky mohli dostat první pacienti, jimž by imunoterapie mohla pomoci nejvíce. Tedy ti relativně zdraví, jejichž imunitní systém je natolik silný, aby mohl proti rakovině bojovat opravdu účinně. Když všechny zkoušky proběhnou úspěšně, léčba pomocí genetické modifikace imunitního systému by se mohla dostat do praxe. Snad je z našeho popisu jasné, že to bude i v nejpříznivějším případě trvat celé roky a úspěch je nejistý. CRISPP/Cas9 je stále poměrně mladá technologie (hlavně u lidí), takže ve hře je řada neznámých a není asi úplně rozumné předpokládat, že hned první pokus bude plně úspěšný.